Tratamento inovador, que pode custar até R$ 11 milhões por dose, é incorporado ao sistema público de saúde por meio de acordo inédito de compartilhamento de risco, beneficiando pacientes com atrofia muscular espinhal
O Sistema Único de Saúde (SUS) alcançou um marco histórico ao realizar, pela primeira vez, a aplicação do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, em duas crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. As aplicações ocorreram simultaneamente no Hospital da Criança de Brasília e em uma unidade de saúde em Recife, no dia 14 de maio de 2025.
O Zolgensma, cujo custo pode variar entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose, é uma terapia gênica inovadora administrada em dose única. Ele atua corrigindo o gene responsável pela produção da proteína essencial para os neurônios motores, prevenindo a progressão da AME, uma doença genética rara que compromete os músculos e as habilidades motoras.
Para viabilizar a incorporação deste tratamento de alto custo ao SUS, o Ministério da Saúde firmou um acordo inédito de compartilhamento de risco com a fabricante do medicamento. O pagamento está condicionado aos resultados clínicos dos pacientes, sendo realizado em parcelas: 40% na primeira dose e 20% a cada resultado clínico positivo ao longo de 24, 36 e 48 meses. Agência GovCofen -+1Agência Gov+1
A expectativa é que 137 crianças recebam o Zolgensma até 2027. Atualmente, 15 pacientes já foram incluídos na lista nacional, e 31 instituições de saúde estão habilitadas para realizar o tratamento. Antes da introdução de terapias genéticas no SUS, crianças com AME tipo 1 tinham expectativa de vida inferior a dois anos. Com o Zolgensma, há avanços significativos, como a capacidade de sentar, sustentar o tronco, engolir e mastigar.
Desde 2020, o Ministério da Saúde já investiu cerca de R$ 1 bilhão na incorporação de tecnologias para tratar a AME, incluindo assistência especializada e o cumprimento de 161 decisões judiciais.
O Zolgensma é um medicamento termolábil, ou seja, deve ser armazenado em temperatura entre 2°C e 8°C. Para garantir a integridade do remédio, é necessário o uso de equipamentos específicos para o armazenamento de medicamentos sensíveis à temperatura.
A aplicação do Zolgensma pelo SUS representa um avanço significativo na democratização do acesso a tratamentos de ponta para doenças raras no Brasil, refletindo o compromisso do sistema público de saúde com a equidade e a inovação.
