Decisão ocorreu a pedido da fabricante após dados de eficácia e segurança não cumprirem requisitos regulatórios definitivos no Brasil
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), considerado uma das terapias mais caras do mundo, com dose única estimada em cerca de R$ 20 milhões. A medida foi publicada no Diário Oficial da União e atende a um pedido da própria fabricante do produto no país, a farmacêutica Roche, que atuava em parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics.
O cancelamento ocorreu porque os dados de eficácia e segurança acumulados até o momento não se mostraram suficientes para atender aos requisitos regulatórios definitivos exigidos para a manutenção do registro.
Histórico da liberação no país
O Elevidys contava com autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024. Contudo, em julho de 2025, a comercialização da terapia gênica já havia sido suspensa preventivamente pela Anvisa em decorrência de alertas internacionais sobre eventos adversos graves. Entre esses alertas estavam casos de insuficiência hepática aguda, inclusive com registros fatais associados ao uso do remédio. Após o envio de informações complementares e tratativas com a agência reguladora, a Roche solicitou formalmente o cancelamento voluntário do registro.
Como funciona o medicamento e a indicação clínica
O Elevidys foi desenvolvido para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara, neuromuscular, degenerativa e genética que atinge quase exclusivamente meninos. A condição prejudica a produção de distrofina, proteína indispensável para a estabilidade das membranas das células musculares. Sem ela, o paciente enfrenta uma perda progressiva das capacidades motora, respiratória e cardíaca.
A terapia gênica utiliza um vetor viral para introduzir um gene sintético nas células, capaz de produzir a microdistrofina — versão reduzida, porém funcional, da proteína ausente —, visando desacelerar o avanço da atrofia muscular. No Brasil, o uso era restrito a crianças de 4 a 7 anos capazes de caminhar de forma independente (deambuladoras) e que atendessem a critérios técnicos específicos, como a ausência de anticorpos contra o vetor viral.
O impacto e os próximos passos para os pacientes
Com o cancelamento do registro, estão oficialmente suspensas todas as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys no território brasileiro. Cabe agora à Anvisa orientar os procedimentos voltados às famílias e pacientes que já haviam iniciado os trâmites para tentar adquirir ou aplicar o medicamento.
Apesar do cancelamento, a Anvisa ressaltou que a Roche continua com a obrigação de monitorar e reportar a segurança de todos os pacientes que já receberam a dose única da terapia gênica durante o período em que o registro condicional esteve vigente (entre dezembro de 2024 e julho de 2025).
A farmacêutica declarou que pretende dar continuidade ao programa clínico global do medicamento para buscar novas evidências de eficácia e segurança. Já a Anvisa informou que estará aberta a avaliar novos pedidos de registro no futuro, caso dados científicos atualizados sejam apresentados.
