Iniciativa inédita amplia acesso a tratamento inovador para atrofia muscular espinhal na rede pública de saúde.
O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou a oferta do Zolgensma, uma terapia gênica avaliada em aproximadamente R$ 7 milhões, destinada ao tratamento de crianças afetadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Essa medida representa um marco na saúde pública brasileira, sendo a primeira vez que uma terapia gênica é disponibilizada na rede pública para essa condição.
A AME é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, comprometendo funções específicas como respiração, deglutição e movimentos. O Zolgensma, administrado em dose única por via intravenosa, atua corrigindo o gene defeituoso responsável pela doença, oferecendo potencial para melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes.
Para viabilizar a distribuição do medicamento, o Ministério da Saúde distribuiu um acordo inovador de compartilhamento de risco com a indústria farmacêutica, vinculando o pagamento aos resultados clínicos obtidos. Além disso, foram cadastrados 28 centros especializados em todo o país e atualizados o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da AME, garantindo que as crianças elegíveis tenham acesso ao tratamento de forma adequada e segura.
É importante destacar que, para pacientes que não se enquadram nos critérios para o uso do Zolgensma, o SUS continua oferecendo gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam, que também são utilizados no tratamento dos AME tipos 1 e 2.
